核酸药物转化应用受限表现在哪些方面 核酸药物的研究历史有多久?

来源:星际派

核酸药物转化应用受限表现在哪些方面?

目前核酸药物的转化应用却严重受限于其体内递送问题,主要表现在4个方面,包括核酸在体内不稳定,容易被酶降解;外源性核酸分子的免疫原性容易在体内引发免疫清除;核酸药物的组织渗透性差和细胞利用率低,亲水性和负电性使其难以透过细胞膜被细胞摄取;核酸药物进入细胞后难以有效到达作用位点等。

核酸药物的研究历史有多久?

核酸药物及其载体的研究至今已有几十年的历史。2000年前后,世界上掀起了核酸药物研究的热潮。1998年,核酸药物研究的重要基础——RNA干扰(RNAi)的机制被揭示;2001年和2002年,RNA干扰连续两年被《科学》杂志评为十大科学进展之一;2006年,RNA干扰机制的发现者被授予诺贝尔生理学或医学奖。可惜的是,核酸药物研究的热潮并没有持续太久。多年来,核酸药物及其载体研究的技术瓶颈迟迟没有关键性突破,装载、靶向递送和药物释放的难题仍然悬而未决,相关研究一度陷入低谷。

关键词: 核酸药物 应用受限 组织渗透性差 细胞利用率

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