如何高效精准地在人体内递送药物 什么是核酸药物?
如何高效精准地在人体内递送药物?
中国科学院生物物理研究所阎锡蕴院士团队基于对铁蛋白结构的分析,选择性地对铁蛋白内表面的负电氨基酸进行正电突变,构建了内腔正电的载核酸铁蛋白载体。这一新型铁蛋白载体实现了对Toll样受体核酸配体的有效装载,能够安全高效、更加精准地在体内递送药物,有效增强了抗肿瘤免疫治疗的疗效。
什么是核酸药物?
概括地说,核酸包括脱氧核糖核酸(DNA)和核糖核酸(RNA),是生命的最基本物质之一。核酸药物则是有效成分为核酸分子的药物,其中的核酸分子包括天然核酸和经过化学修饰的核酸。传统小分子药物或抗体药物的治疗靶点通常是蛋白质,往往结合在靶蛋白的某个口袋,因此其开发依赖于蛋白质的立体空间结构。相较之下,核酸药物直接作用于致病靶基因或者靶mRNA,从上游根源上调控致病基因的表达,具有治疗靶点明确、持久高效等优点,在肿瘤、病毒感染性疾病、代谢疾病、遗传病、罕见病等疾病的精准治疗中表现出显著的优越性。
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